原標題:超越“基因魔剪”CRISPR-Cas9(引題)
堿基編輯治療特殊貧血癥顯優(yōu)勢(主題)
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科技日報北京7月4日電 (記者張佳欣)通過基因療法改變血紅蛋白基因,或可治愈鐮狀細胞?。⊿CD)和β地中海貧血。據(jù)3日發(fā)表在《自然·遺傳學》上的論文,美國圣裘德兒童研究醫(yī)院、麻省理工學院博德研究所和哈佛大學科學家使用腺苷堿基編輯器,在SCD患者細胞中重新啟動胎兒血紅蛋白的表達。與使用CRISPR-Cas9基因組編輯技術相比,該方法能使胎兒血紅蛋白的表達水平更高、更穩(wěn)定且更均勻。
SCD和β地中海貧血是兩種常見的危及生命的貧血癥,困擾著全球數(shù)百萬人。血紅蛋白是編碼攜帶氧氣的蛋白分子,成人血紅蛋白的一個亞基的基因突變導致了這些疾病。
成人血紅蛋白主要在新生兒出生后表達,含有4個蛋白質(zhì)亞基,即兩個β-珠蛋白和兩個α-珠蛋白。β-珠蛋白基因的突變會導致鐮狀細胞病和β地中海貧血。但人類還有另一個血紅蛋白亞單位基因,即γ-珠蛋白,它在胎兒發(fā)育過程中表達。γ-珠蛋白與α-珠蛋白結(jié)合形成胎兒血紅蛋白。正常情況下,在出生前后,γ-珠蛋白的表達被關閉,而β-珠蛋白被打開,從胎兒血紅蛋白切換到成人血紅蛋白。
現(xiàn)在,研究人員找到并優(yōu)化了有效提高胎兒血紅蛋白水平的基因編輯技術。腺苷堿基編輯引入的突變,重新啟動γ-珠蛋白基因,從而增加胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生,這可有效地替代有缺陷的成人血紅蛋白的產(chǎn)生。研究發(fā)現(xiàn),在γ-珠蛋白啟動子中最有效的位點使用堿基編輯,可實現(xiàn)比CRISPR-Cas9編輯高2—4倍的血紅蛋白水平。
圣裘德醫(yī)院血液科主任米切爾·韋斯醫(yī)學博士表示,γ-珠蛋白基因是堿基編輯的良好靶點,因為有些非常精確的突變可在新生兒出生后重新激活其表達,這有望成為治療導致SCD和β地中海貧血的所有突變的強大工具。
變形的血細胞,可以防范瘧原蟲的入侵,因此相應的基因在蚊子猖獗的地區(qū)被保留至今。但這個基因也削弱了攜帶者的輸氧能力。鐮狀細胞病帶來劇烈疼痛;重型地中海貧血患者需要每幾周輸血一次,且終身服藥。隨著基因療法的進步,我們很可能在生命早期扭轉(zhuǎn)這種厄運。一旦成功,將是現(xiàn)代醫(yī)學取得的最大成就之一。
來源:科技日報
作者:張佳欣
責任編輯:馮崢
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