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(資料圖)

東方網(wǎng)4月11日消息：再生障礙性貧血（AA）作為一種骨髓造血功能衰竭性血液病，因?yàn)榘l(fā)病初期癥狀不明顯，通常很難察覺(jué)，又被稱(chēng)為“沉默的殺手”。再障在我國(guó)年發(fā)病率約為0.74/10萬(wàn)，15-25歲和65-69歲是兩個(gè)高發(fā)年齡段。根據(jù)骨髓衰竭的嚴(yán)重程度一般可分為非重型、重型兩種。其中，重型再生障礙性貧血（SAA）在我國(guó)年發(fā)病率大致為1.4-1.7/100萬(wàn)，以發(fā)病急、病情重，死亡率偏高為特點(diǎn)。

“再障更多是后天獲得性的，病毒感染、長(zhǎng)期接觸X射線等電離輻射、化學(xué)藥物和機(jī)體免疫異常等都可能是引發(fā)再障的因素。”北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授日前在接受媒體采訪時(shí)透露，兒童及年輕患者如果出現(xiàn)身材矮小、咖啡斑及骨骼異常等情況則有先天性再障的可能，家長(zhǎng)應(yīng)保持警惕。

韓冰教授介紹，“三低一高”是再障的一個(gè)主要特征：即以白細(xì)胞、紅細(xì)胞及血小板為代表的全血細(xì)胞減少而淋巴細(xì)胞比例相對(duì)增高，臨床表現(xiàn)主要為貧血、出血和感染。此外，通常還需要做骨髓涂片和骨髓活檢，再排除其他引起血細(xì)胞減少的疾病后，才能做出再障的診斷。

據(jù)介紹，目前標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療方案血液學(xué)反應(yīng)率僅70％左右，且完全血液學(xué)緩解率不高，其重要原因之一為患者體內(nèi)殘存造血干細(xì)胞較少。但TPO受體激動(dòng)劑（TPO-RA）的出現(xiàn)突破了這一治療瓶頸?！鞍磁潦且环N口服、非肽類(lèi)促血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-RA），可以與造血干/祖細(xì)胞膜受體結(jié)合可促進(jìn)其增殖分化，產(chǎn)生擴(kuò)增體內(nèi)殘存造血干細(xì)胞（HSC）的作用。”韓冰教授介紹，“同時(shí)還具有多重調(diào)節(jié)機(jī)制，如免疫調(diào)節(jié)、誘導(dǎo)免疫耐受及鰲合祛鐵作用等，全方位地改善造血功能，并減少輸血需求，提升了SAA患者的生存質(zhì)量?！?/p>

2023年2月，艾曲泊帕獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于既往對(duì)免疫抑制治療緩解不充分的SAA患者，且其已被《再生障礙性貧血診斷與治療中國(guó)指南（2022年版）》推薦用于SAA患者的治療。這也意味著艾曲泊帕將為飽受重型再障困擾的患者，帶來(lái)更多的選擇。

血液罕見(jiàn)病是血液疾病中不可忽視的另一個(gè)領(lǐng)域，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）就是其中之一。韓冰教授指出，創(chuàng)新療法的涌現(xiàn)及我國(guó)血液疾病診療水平的不斷提升給罕見(jiàn)血液疾病患者也帶來(lái)更多希望和期待，如PNH這種罕見(jiàn)血液病的治療就迎來(lái)了補(bǔ)體抑制劑治療的新時(shí)代，有望為PNH患者帶來(lái)更多的治療選擇。

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