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2021年年底國家隊“靈魂砍價”時,醫(yī)保談判專家的那句“每一個小群體都不應該被放棄”,引起了社會對SMA的普遍關注。如今，隨著這種特效藥的“醫(yī)保價”落地，患兒家庭再次感受到了希望的力量。

單瓶降價94%，SMA患者再迎“生命減負”

(資料圖片僅供參考)

“一直盼著呢，這是我們SMA患兒家庭的重生日！”3月1日早上，王女士提前來到鄭州大學第三附屬醫(yī)院小兒神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師張曉莉的診室，等待開出用于治療SMA疾病創(chuàng)新藥進醫(yī)保后的第一張?zhí)幏健?/p>

“我家孩子到兩個半月的時候，手腳還不會動，到醫(yī)院檢查，醫(yī)生確診說是SMA，當時全家人都感覺沒一點希望了！”王女士告訴大河報·豫視頻記者，后來接受藥物治療2周，孩子的胳膊能抬離床面。

“如今孩子1歲多，已經(jīng)會獨立坐，扶著也能站立了?！钡@些欣喜背后，家庭也付出了“高昂”的代價。據(jù)了解，在治療SMA的特效藥利司撲蘭上市之初，價格高達63800元/瓶，治療一年的花費約百萬元（針對不同年齡及體重的患者，價格在40萬到200萬左右的區(qū)間內(nèi)）；后來，藥品降到1萬余元/瓶，一年下來也需要45萬余元。

如今，該藥納入新醫(yī)保目錄后，價格繼續(xù)降低到了3780元/瓶，降價幅度達到了94%。不僅如此，醫(yī)保報銷后患兒家庭僅需自付1000余元！

據(jù)了解，創(chuàng)新藥艾滿欣（利司撲蘭口服溶液用散）是2021年在我國獲批上市的首個治療SMA的口服疾病修正治療藥物，也為更多SMA患者提供了全新的治療選擇。這次利司撲蘭納入國家醫(yī)保目錄，SMA患者再迎“生命減負”。

救治罕見病SMA患兒，是爭分奪秒的生命拉力賽

河南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師徐凱麗介紹說，SMA是脊髓性肌萎縮癥的縮寫，作為一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，其發(fā)病率在存活新生兒中僅有萬分之一。

但這個疾病對家庭來說，卻是100%的痛苦。據(jù)估算，每年國內(nèi)新增約1000例SMA患者，河南每年約有100名SMA患兒出生。其中約80%的患兒，會在出生后18個月內(nèi)起病，病情的進展可導致全身多系統(tǒng)異常。重癥SMA患兒如不進行有效治療，多數(shù)會在兩歲前夭折。

“對SMA患兒的治療，可以說是分秒必爭的生命拉力賽，但診療中一直存在著確診難、藥品少、負擔重的困境。”張曉莉介紹說，越早明確診斷、越早接受治療，SMA患者的獲益就越大。

然而在現(xiàn)實中，由于多數(shù)人對SMA疾病的認識不足，篩查意識不強，導致不少患兒延誤了最佳治療時間。一項調(diào)查發(fā)現(xiàn)，2016年之前出生的SMA患者（1、2、3型）從出生到確診，人均需要72.66個月；而2016年之后出生的患兒，這個過程只需要11.77個月。

另外，由于罕見病藥物的使用者相對較少，藥物研發(fā)成本高、研發(fā)難度大，大多數(shù)罕見病仍處于無藥可醫(yī)或治療選擇非常有限的狀態(tài)。此外，SMA還需要終身治療，患者面臨藥物可負擔性、可及性等難題。

發(fā)現(xiàn)這種早期癥狀，盡早找專科醫(yī)生就診

令人欣慰的是，近年來國家高度重視罕見病患者的用藥保障和健康權(quán)益，伴隨著利好政策頻頻釋放，以及社會多方聚力破局，越來越多“小群體”的用藥困境正在被破解。

“SMA患者從無藥可治到有藥可治，再到有藥可選，給患兒及家庭帶來了新生的希望”。張曉莉說，每當看到患兒家長發(fā)來孩子各種運動能力進步的小視頻，都感到工作很有意義?！癝MA患兒需要終身服藥，我們都知道喂孩子吃藥有多難，利司撲蘭解決了這個問題。”張曉莉介紹說，SMA主要在嬰幼兒時期發(fā)病，而草莓味的口服給藥方式，讓患兒更容易接受。而無需住院和接受侵入性手術(shù)，也減輕了公共醫(yī)療資源壓力。同時，利司撲蘭是根據(jù)患兒的年齡、體重來階梯劑量給藥，進一步減少了低齡患者的用藥負擔，有助于推動盡早治療。

醫(yī)保政策在全國執(zhí)行落地后，療法簡化、治療減負的“雙減”，大大提高了創(chuàng)新療法的可及性，讓我國SMA規(guī)范化診療“更進一步”。但作為一種發(fā)病率相對較高且可致殘致死的嚴重性罕見病，我國SMA的診療仍然任重道遠。

徐凱麗說，對于發(fā)病晚的3型及成人患者，主要癥狀是雙下肢近端無力，蹲下起立困難、上樓梯等動作費力等，臨床上很容易被誤診為腦癱、肢帶型肌營養(yǎng)不良、肌萎縮側(cè)索硬化等疾病。

因此，她提醒家長在發(fā)現(xiàn)孩子運動功能倒退時，比如原來會坐現(xiàn)在不會，原來會翻身現(xiàn)在不會，或者學會走路后又不能走路時，都需盡快到正規(guī)醫(yī)院找?？漆t(yī)生就診。

標簽： 罕見病SMA口服藥進醫(yī)保，3月1日已正式落地河南