2021年年底國家隊“靈魂砍價”時,醫(yī)保談判專家的那句“每一個小群體都不應該被放棄”,引起了社會對SMA的普遍關注。如今,隨著這種特效藥的“醫(yī)保價”落地,患兒家庭再次感受到了希望的力量。
單瓶降價94%,SMA患者再迎“生命減負”
(資料圖片僅供參考)
“一直盼著呢,這是我們SMA患兒家庭的重生日!”3月1日早上,王女士提前來到鄭州大學第三附屬醫(yī)院小兒神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師張曉莉的診室,等待開出用于治療SMA疾病創(chuàng)新藥進醫(yī)保后的第一張?zhí)幏健?/p>
“我家孩子到兩個半月的時候,手腳還不會動,到醫(yī)院檢查,醫(yī)生確診說是SMA,當時全家人都感覺沒一點希望了!”王女士告訴大河報·豫視頻記者,后來接受藥物治療2周,孩子的胳膊能抬離床面。
“如今孩子1歲多,已經(jīng)會獨立坐,扶著也能站立了?!钡@些欣喜背后,家庭也付出了“高昂”的代價。據(jù)了解,在治療SMA的特效藥利司撲蘭上市之初,價格高達63800元/瓶,治療一年的花費約百萬元(針對不同年齡及體重的患者,價格在40萬到200萬左右的區(qū)間內(nèi));后來,藥品降到1萬余元/瓶,一年下來也需要45萬余元。
如今,該藥納入新醫(yī)保目錄后,價格繼續(xù)降低到了3780元/瓶,降價幅度達到了94%。不僅如此,醫(yī)保報銷后患兒家庭僅需自付1000余元!
據(jù)了解,創(chuàng)新藥艾滿欣(利司撲蘭口服溶液用散)是2021年在我國獲批上市的首個治療SMA的口服疾病修正治療藥物,也為更多SMA患者提供了全新的治療選擇。這次利司撲蘭納入國家醫(yī)保目錄,SMA患者再迎“生命減負”。
救治罕見病SMA患兒,是爭分奪秒的生命拉力賽
河南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師徐凱麗介紹說,SMA是脊髓性肌萎縮癥的縮寫,作為一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,其發(fā)病率在存活新生兒中僅有萬分之一。
但這個疾病對家庭來說,卻是100%的痛苦。據(jù)估算,每年國內(nèi)新增約1000例SMA患者,河南每年約有100名SMA患兒出生。其中約80%的患兒,會在出生后18個月內(nèi)起病,病情的進展可導致全身多系統(tǒng)異常。重癥SMA患兒如不進行有效治療,多數(shù)會在兩歲前夭折。
“對SMA患兒的治療,可以說是分秒必爭的生命拉力賽,但診療中一直存在著確診難、藥品少、負擔重的困境。”張曉莉介紹說,越早明確診斷、越早接受治療,SMA患者的獲益就越大。
然而在現(xiàn)實中,由于多數(shù)人對SMA疾病的認識不足,篩查意識不強,導致不少患兒延誤了最佳治療時間。一項調(diào)查發(fā)現(xiàn),2016年之前出生的SMA患者(1、2、3型)從出生到確診,人均需要72.66個月;而2016年之后出生的患兒,這個過程只需要11.77個月。
另外,由于罕見病藥物的使用者相對較少,藥物研發(fā)成本高、研發(fā)難度大,大多數(shù)罕見病仍處于無藥可醫(yī)或治療選擇非常有限的狀態(tài)。此外,SMA還需要終身治療,患者面臨藥物可負擔性、可及性等難題。
發(fā)現(xiàn)這種早期癥狀,盡早找專科醫(yī)生就診
令人欣慰的是,近年來國家高度重視罕見病患者的用藥保障和健康權(quán)益,伴隨著利好政策頻頻釋放,以及社會多方聚力破局,越來越多“小群體”的用藥困境正在被破解。
“SMA患者從無藥可治到有藥可治,再到有藥可選,給患兒及家庭帶來了新生的希望”。張曉莉說,每當看到患兒家長發(fā)來孩子各種運動能力進步的小視頻,都感到工作很有意義?!癝MA患兒需要終身服藥,我們都知道喂孩子吃藥有多難,利司撲蘭解決了這個問題。”張曉莉介紹說,SMA主要在嬰幼兒時期發(fā)病,而草莓味的口服給藥方式,讓患兒更容易接受。而無需住院和接受侵入性手術(shù),也減輕了公共醫(yī)療資源壓力。同時,利司撲蘭是根據(jù)患兒的年齡、體重來階梯劑量給藥,進一步減少了低齡患者的用藥負擔,有助于推動盡早治療。
醫(yī)保政策在全國執(zhí)行落地后,療法簡化、治療減負的“雙減”,大大提高了創(chuàng)新療法的可及性,讓我國SMA規(guī)范化診療“更進一步”。但作為一種發(fā)病率相對較高且可致殘致死的嚴重性罕見病,我國SMA的診療仍然任重道遠。
徐凱麗說,對于發(fā)病晚的3型及成人患者,主要癥狀是雙下肢近端無力,蹲下起立困難、上樓梯等動作費力等,臨床上很容易被誤診為腦癱、肢帶型肌營養(yǎng)不良、肌萎縮側(cè)索硬化等疾病。
因此,她提醒家長在發(fā)現(xiàn)孩子運動功能倒退時,比如原來會坐現(xiàn)在不會,原來會翻身現(xiàn)在不會,或者學會走路后又不能走路時,都需盡快到正規(guī)醫(yī)院找??漆t(yī)生就診。
- 罕見病SMA口服藥進醫(yī)保,3月1日已正式落地河南 最新
- 河南省加快住房公積金個人住房貸款業(yè)務辦理 個人公積金貸款發(fā)放時限縮短5天
- 以后看病 不收“門診輸液費”了!河南省調(diào)整部分醫(yī)療服務價格項目
- ?中大門國際物流開啟2023年新航季 鄭州-紐約明星航線一站式“門到門”服務-全球熱文
- 焦點日報:川滬文旅簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議 共同推動區(qū)域文旅產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展
- “小紅薯”變“大經(jīng)濟”,資陽市雁江區(qū)寶臺鎮(zhèn)春天溝村打響紅薯翻身戰(zhàn)!
- 遼寧沈陽:文旅市場“春暖花開”
- 【世界新要聞】3月16日一起走進樂山馬邊 體驗不一樣的春天
- 四川文旅發(fā)布2023年首期賞花游覽指數(shù)圖
- 天天熱門:首期規(guī)模10億元 設立精準醫(yī)學產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新基金 成都高新區(qū)加快推動醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展
- 貨幣投放要確?!昂娩撚迷诘度猩稀?/a>
- 我國將聚焦“一店一早”“一菜一修”“一老一小” 推動一刻鐘便民生活圈建設_世界聚焦
- 云南瑞麗舉行目瑙縱歌節(jié)
- 世界觀點:第133屆廣交會將線上線下同步召開
- 下一個“爆款”來了?首批新能源公募REITs獲批
- 觀焦點:青睞成長消費等板塊 部分知名基金經(jīng)理調(diào)倉路徑浮現(xiàn)
- 單日成立基金規(guī)模創(chuàng)年內(nèi)新高 增量資金“箭在弦上” 天天微資訊
- 秦剛會見法國外長科隆納-今日精選
- 楊子到品牌方工廠現(xiàn)場演示,妥善解決駝毛被問題,網(wǎng)友紛紛稱贊_焦點觀察
- 和王嘉爾一樣剛!甄子丹怒斥外媒不報道真實中國,換回中國國籍
- TVB視后再回娘家倍感興奮,氣場十足被贊似主播,視帝透露婚事
- 畫江湖之不良人:將臣協(xié)助李嗣源殺死天子,只為完善九幽玄天功? 全球頭條
- 濟寧醫(yī)大胃腸醫(yī)院好不好 濟寧醫(yī)大醫(yī)院怎么樣 濟寧胃腸醫(yī)院
- 天天即時看!張柏芝當初為何配合陳老師拍照?
- 全球觀焦點:最強陰陽師的異世界轉(zhuǎn)生記 第九集 伊法的決心 預告
- 部分銀行理財實現(xiàn)“T+0.5”贖回到賬 相關產(chǎn)品投資范圍通常是固定收益類資產(chǎn)_焦點報道
- 全球觀速訊丨首次明確管理人實繳出資 私募基金嚴把入口關
- 看好信創(chuàng)產(chǎn)業(yè)長期潛力 144只公募基金產(chǎn)品前瞻性布局-當前最新
- 觀察:人社部:全力確保就業(yè)局勢總體穩(wěn)定
- 微速訊:【大美中國】雪落群山 鳥舞河谷
- 1 遼寧沈陽:文旅市場“春暖花開”
- 2 貨幣投放要確?!昂娩撚迷诘度猩稀?/a>
- 3 我國將聚焦“一店一早”“一菜一修”“一老一小” 推動一刻鐘便民生活圈建設_世界聚焦
- 4 云南瑞麗舉行目瑙縱歌節(jié)
- 5 世界觀點:第133屆廣交會將線上線下同步召開
- 6 下一個“爆款”來了?首批新能源公募REITs獲批
- 7 觀焦點:青睞成長消費等板塊 部分知名基金經(jīng)理調(diào)倉路徑浮現(xiàn)
- 8 單日成立基金規(guī)模創(chuàng)年內(nèi)新高 增量資金“箭在弦上” 天天微資訊
- 9 秦剛會見法國外長科隆納-今日精選
- 10 楊子到品牌方工廠現(xiàn)場演示,妥善解決駝毛被問題,網(wǎng)友紛紛稱贊_焦點觀察