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罕見病SMA口服藥進醫(yī)保,3月1日已正式落地河南 最新

發(fā)稿時間:2023-03-03 09:13:44 來源: 大河網(wǎng)

2021年年底國家隊“靈魂砍價”時,醫(yī)保談判專家的那句“每一個小群體都不應該被放棄”,引起了社會對SMA的普遍關注。如今,隨著這種特效藥的“醫(yī)保價”落地,患兒家庭再次感受到了希望的力量。

單瓶降價94%,SMA患者再迎“生命減負”


(資料圖片僅供參考)

“一直盼著呢,這是我們SMA患兒家庭的重生日!”3月1日早上,王女士提前來到鄭州大學第三附屬醫(yī)院小兒神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師張曉莉的診室,等待開出用于治療SMA疾病創(chuàng)新藥進醫(yī)保后的第一張?zhí)幏健?/p>

“我家孩子到兩個半月的時候,手腳還不會動,到醫(yī)院檢查,醫(yī)生確診說是SMA,當時全家人都感覺沒一點希望了!”王女士告訴大河報·豫視頻記者,后來接受藥物治療2周,孩子的胳膊能抬離床面。

“如今孩子1歲多,已經(jīng)會獨立坐,扶著也能站立了?!钡@些欣喜背后,家庭也付出了“高昂”的代價。據(jù)了解,在治療SMA的特效藥利司撲蘭上市之初,價格高達63800元/瓶,治療一年的花費約百萬元(針對不同年齡及體重的患者,價格在40萬到200萬左右的區(qū)間內(nèi));后來,藥品降到1萬余元/瓶,一年下來也需要45萬余元。

如今,該藥納入新醫(yī)保目錄后,價格繼續(xù)降低到了3780元/瓶,降價幅度達到了94%。不僅如此,醫(yī)保報銷后患兒家庭僅需自付1000余元!

據(jù)了解,創(chuàng)新藥艾滿欣(利司撲蘭口服溶液用散)是2021年在我國獲批上市的首個治療SMA的口服疾病修正治療藥物,也為更多SMA患者提供了全新的治療選擇。這次利司撲蘭納入國家醫(yī)保目錄,SMA患者再迎“生命減負”。

救治罕見病SMA患兒,是爭分奪秒的生命拉力賽

河南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師徐凱麗介紹說,SMA是脊髓性肌萎縮癥的縮寫,作為一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,其發(fā)病率在存活新生兒中僅有萬分之一。

但這個疾病對家庭來說,卻是100%的痛苦。據(jù)估算,每年國內(nèi)新增約1000例SMA患者,河南每年約有100名SMA患兒出生。其中約80%的患兒,會在出生后18個月內(nèi)起病,病情的進展可導致全身多系統(tǒng)異常。重癥SMA患兒如不進行有效治療,多數(shù)會在兩歲前夭折。

“對SMA患兒的治療,可以說是分秒必爭的生命拉力賽,但診療中一直存在著確診難、藥品少、負擔重的困境。”張曉莉介紹說,越早明確診斷、越早接受治療,SMA患者的獲益就越大。

然而在現(xiàn)實中,由于多數(shù)人對SMA疾病的認識不足,篩查意識不強,導致不少患兒延誤了最佳治療時間。一項調(diào)查發(fā)現(xiàn),2016年之前出生的SMA患者(1、2、3型)從出生到確診,人均需要72.66個月;而2016年之后出生的患兒,這個過程只需要11.77個月。

另外,由于罕見病藥物的使用者相對較少,藥物研發(fā)成本高、研發(fā)難度大,大多數(shù)罕見病仍處于無藥可醫(yī)或治療選擇非常有限的狀態(tài)。此外,SMA還需要終身治療,患者面臨藥物可負擔性、可及性等難題。

發(fā)現(xiàn)這種早期癥狀,盡早找專科醫(yī)生就診

令人欣慰的是,近年來國家高度重視罕見病患者的用藥保障和健康權(quán)益,伴隨著利好政策頻頻釋放,以及社會多方聚力破局,越來越多“小群體”的用藥困境正在被破解。

“SMA患者從無藥可治到有藥可治,再到有藥可選,給患兒及家庭帶來了新生的希望”。張曉莉說,每當看到患兒家長發(fā)來孩子各種運動能力進步的小視頻,都感到工作很有意義?!癝MA患兒需要終身服藥,我們都知道喂孩子吃藥有多難,利司撲蘭解決了這個問題。”張曉莉介紹說,SMA主要在嬰幼兒時期發(fā)病,而草莓味的口服給藥方式,讓患兒更容易接受。而無需住院和接受侵入性手術(shù),也減輕了公共醫(yī)療資源壓力。同時,利司撲蘭是根據(jù)患兒的年齡、體重來階梯劑量給藥,進一步減少了低齡患者的用藥負擔,有助于推動盡早治療。

醫(yī)保政策在全國執(zhí)行落地后,療法簡化、治療減負的“雙減”,大大提高了創(chuàng)新療法的可及性,讓我國SMA規(guī)范化診療“更進一步”。但作為一種發(fā)病率相對較高且可致殘致死的嚴重性罕見病,我國SMA的診療仍然任重道遠。

徐凱麗說,對于發(fā)病晚的3型及成人患者,主要癥狀是雙下肢近端無力,蹲下起立困難、上樓梯等動作費力等,臨床上很容易被誤診為腦癱、肢帶型肌營養(yǎng)不良、肌萎縮側(cè)索硬化等疾病。

因此,她提醒家長在發(fā)現(xiàn)孩子運動功能倒退時,比如原來會坐現(xiàn)在不會,原來會翻身現(xiàn)在不會,或者學會走路后又不能走路時,都需盡快到正規(guī)醫(yī)院找??漆t(yī)生就診。

標簽: 罕見病SMA口服藥進醫(yī)保,3月1日已正式落地河南

責任編輯:mb01

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